近日,Astellas 宣布将向 Taysha Gene Therapies 投资5000 万美元,以换取该生物技术公司 15% 的股份,以及该公司目前处于临床试验阶段的两种基因疗法的许可选择权。
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Taysha研发管线
两种基因疗法分别是:
TSHA-102
,
TSHA-120
,前者是Rett综合征临床开发中第一个也是唯一一个基因疗法;后者是一种鞘内给药的AAV9基因替代疗法,用于治疗巨轴索神经病(GAN),目前处于 1/2 期开发阶段。
Astellas 还将在 Taysha 的董事会中担任观察员席位。作为股东,如果 Taysha 被另一家公司收购或者发生“控制权变更”,Astellas 拥有一定的优先谈判权。
Astellas 表示这笔交易是基因治疗战略的延续,自 2019 年以 30 亿美元收购Audentes Therapeutics以来,该公司一直在该领域投入巨资。最近,它在北卡罗来纳州建立了一家基因治疗工厂,为其提供临床试验。
但Astellas在其研究扩展方面遇到了挫折
。在收购 Audentes 后的几个月里,研究人员报告了3名男孩在接受Audentes 进行的罕见神经肌肉疾病 XLMTM(X 连锁型肌管肌病)基因治疗后死亡,导致试验暂停。该试验经审判后来重新开始,但在第四个男孩死亡后又再次中止。在接受基因治疗后,四名男孩均有有肝损伤的迹象。
截至今年 8 月 1 日,该研究仍处于临床阶段。
Taysha Gene Therapies一家专攻中枢神经系统单基因遗传病的基因治疗公司,背靠德克萨斯大学西南医学中心,成立不到一年时间就申请上市成功,被称为
“生物医疗界的一匹黑马”
。正式启动时就完成了3000万美元的种子轮融资;三个多月后,即2020年8月,Taysha再次完成了9500万美元的B轮融资,9月24日火速在美国纳斯达克上市。
然而,从那以后,Taysha 的股票几乎失去了价值。4 月,该公司被迫裁员35% 以节省现金。周一收盘时,该公司的股票价值约为每股 1.50 美元。
目前,Astellas正在推进巨轴索神经病基因疗法TSHA-120和Rett综合征的基因疗法TSHA-102,这两种疾病都是罕见的中枢神经系统疾病,目前都在临床测试中。
安斯泰来首席战略官 Naoki Okamura
表示:“Taysha 是 CNS 基因疗法行业领导者,这种合作关系在战略上符合我们扩大安斯泰来基因治疗能力的愿景,使公司能够服务更多患者。”